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現(xiàn)貨型CAR-T療法的危機(jī)：Cas9基因編輯后，T細(xì)胞繁現(xiàn)染色體異常

撰文丨王聰編輯丨王多魚排版丨水成文轉(zhuǎn)自生物世界2017年，美國(guó) FDA 批準(zhǔn)了首款 CAR-T 細(xì)胞療法上市，人類進(jìn)入細(xì)胞治療時(shí)代，CAR-T 細(xì)胞療法在血液類癌癥中取得了很好的臨床效果。目前，已上市的幾款 CAR-T 療法都是使用的來自癌癥患者自身的自體 T 細(xì)胞，自體細(xì)胞療法的優(yōu)勢(shì)在于能夠在患者體內(nèi)長(zhǎng)時(shí)間發(fā)揮作用，且不產(chǎn)生排異反應(yīng)，但該方法也存在著許多局限性，自體細(xì)胞療法耗時(shí)長(zhǎng)，一些急性白血病

長(zhǎng)文深挖RNA藥物研發(fā)：ASO，siRNA傻傻分不清楚？

以下文章來源于Claudisiran藥藥 ，作者機(jī)車寶貝如果說發(fā)現(xiàn)RNA是起點(diǎn)，那么兩條單鏈RNA可以base-pair的發(fā)現(xiàn)就是解鎖RNA成藥性的鑰匙。1RNA藥物研發(fā)歷史RNA的發(fā)現(xiàn)可追逐到1890年，自此之后很長(zhǎng)一段時(shí)間RNA都被認(rèn)為只能以單鏈的形式存在。1939年，RNA被發(fā)現(xiàn)具有“合成/表達(dá)蛋白”的功能。直到1956年，MIT的生物物理學(xué)家Alexander Rich發(fā)現(xiàn)兩條單鏈的RNA

核酸藥物產(chǎn)業(yè)鏈、臨床進(jìn)展及競(jìng)爭(zhēng)格局

非病毒性CAR-T的過去、現(xiàn)在和未來

前言過繼轉(zhuǎn)移嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞是一項(xiàng)強(qiáng)有力的技術(shù)，它徹底改變了免疫治療的方式。其在難治性和復(fù)發(fā)性血液系統(tǒng)惡性腫瘤中完全和長(zhǎng)期的療效令人印象深刻，這也為實(shí)體腫瘤的治療開辟了新的可能性。然而，細(xì)胞治療的廣泛應(yīng)用受到了T細(xì)胞轉(zhuǎn)染常用病毒載體自身局限的阻礙。在mRNA疫苗和CRISPR/Cas9精準(zhǔn)基因編輯的時(shí)代，新的無病毒T細(xì)胞工程化方法正在成為下一代CAR-T細(xì)胞制造的更通用、靈活和可持續(xù)的

藥物晶體領(lǐng)域常用術(shù)語(yǔ)大盤點(diǎn)

來源：藥渡撰文：小七 編輯：丸子“晶型，晶習(xí)和晶系有什么區(qū)別嗎？”“亞穩(wěn)晶型就一定不穩(wěn)定嗎？”“亞穩(wěn)區(qū)間是什么意思呢？”以上是平時(shí)交流過程中筆者被問到的一部分有代表性的問題。近些年，國(guó)內(nèi)越來越重視藥物結(jié)晶這一領(lǐng)域，中國(guó)藥典有發(fā)布晶型研究相關(guān)的指導(dǎo)原則，國(guó)內(nèi)的CRO龍頭以及頂尖創(chuàng)新藥企也都在建設(shè)完善的結(jié)晶平臺(tái)。實(shí)踐過程中筆者發(fā)現(xiàn)，不只是結(jié)晶領(lǐng)域的研究人員，其他方向的如材料，藥化和藥劑的研究人員

CAR-T細(xì)胞的免疫原性

前言過繼性免疫治療是血液學(xué)的一種變革性治療方法，它通過基因工程在T細(xì)胞表達(dá)合成嵌合抗原受體（CAR）。針對(duì) B 細(xì)胞白血病和淋巴瘤中的 CD19 抗原的 CAR-T 細(xì)胞已得到臨床認(rèn)可，目前成為全球范圍癌癥中心實(shí)施的“常規(guī)” 治療手段。CAR結(jié)構(gòu)由三部分組成：細(xì)胞外抗原識(shí)別結(jié)構(gòu)域、跨膜結(jié)構(gòu)域和含有CD3ζ或共刺激分子的細(xì)胞內(nèi)信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)結(jié)構(gòu)域。CAR-T細(xì)胞具有誘導(dǎo)體液和細(xì)胞免疫抗CAR應(yīng)答的潛力，這